Ciao a tutti,
eccomi finalmente con la spiegazione del Dottor Urano sulla sua presentazione (avevo fatto un po’ fatica a seguire il discorso, essendo linguaggio inglese ma con molti termini medici)
Lui mi ha spiegato che il suo discorso ha riguardato i parametri che usano per verificare che il farmaco che stanno testando stia portando benefici ai pazienti. Si tratta in primis di monitorare che venga stimolato il pancreas a produrre insulina, dato che mi ha precisato che il “diabete Wolfram” è diverso dal “classico diabete”, poichè nel nostro caso nel pancreas ci sono le beta cellule ma bisogna stimolarle a produrre insulina, dato che sono in fase di dormienza.
E questa fase la stanno verificando fornendo ai pazienti nel trial un mix ad alto contenuto di proteine, grassi e carboidrati , che fa innalzare i livelli di C peptide nel sangue, e che quindi dà conferma che il farmaco sta funzionando.
In seconda battuta, l’altro elemento che monitorano è la vista del paziente, che deve migliorare o rimanere stabile (l’importante è che non peggiori. In quel caso il farmaco non porta beneficio)
E’ stato gentilissimo come sempre nel darmi la possibilità di comprendere bene il suo discorso.
Spero di mettermi in contatto presto col Dottor Barrett e il Dottor Yu-Wai Man per avere ulteriori delucidazioni sulle loro presentazioni.
Federica
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